Ainda não há cronograma ou estimativa de custo no Brasil para o vosoritide, primeiro medicamento disponibilizado no mundo para crianças e jovens com acondroplasia, o tipo mais comum de nanismo. No último mês, o medicamento, da empresa BioMarin, foi aprovado de forma inédita pela Agência Europeia de Medicamentos – European Medicines Agency (EMA). Ele estimula o crescimento e pode diminuir as complicações de crianças e adolescentes. Fora do país, está sendo testado em crianças menores de dois anos.
Em entrevista ao Somos Todos Gigantes, a diretora médica da BioMarin para Acondroplasia, a geneticista Tatiana Magalhães, explicou que a empresa está comprometida em fornecer não apenas para a Europa, mas para todas as regiões. Disse, entretanto, que não pode comentar sobre o cronograma de futuras aprovações regulatórias em outros países. A empresa submeteu o registro do medicamento à Europa em 2020 e também aguarda respostas da Agência Americana – Food and Drug Administration (FDA) e da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), no Brasil.
“A bula europeia recomenda o uso para crianças a partir de 2 anos de idade com placas de crescimento abertas. A idade a ser aprovada no Brasil, entretanto, dependerá da análise da documentação por parte da Anvisa, que poderá ou não seguir a faixa etária definida pela Agência Europeia. É só após essa aprovação que o órgão responsável avaliará os custos da terapia completa”, afirma a médica.
Inicialmente, o vosoritide é eficaz apenas para os pacientes com acondroplasia, e pode ser usado até que as placas de crescimento, chamadas epífises, estejam abertas. “Isso significa que ainda existe potencial de crescimento”, diz Tatiana. Por fim, ela afirma que estudos com menores de 2 anos estão sendo realizados. Quem desejar saber mais sobre os estudos em andamento, pode acessar: https://clinicaltrials.gov.
