A Agência Europeia de Medicamentos – European Medicines Agency (EMA) aprovou, de forma inédita, o Vosoritide, o primeiro a tratar acondroplasia, o tipo de nanismo mais comum. O medicamento, que é da empresa BioMarin, estimula o crescimento e pode diminuir as complicações de crianças e adolescentes. A empresa submeteu o registro do medicamento à Europa em 2020 e também aguarda respostas da Agência Americana – Food and Drug Administration (FDA) e da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), no Brasil.
Imediatamente, na Europa, o medicamento poderá ser utilizado em crianças com acondroplasia a partir dos dois anos até o fechamento das placas de crescimento. O período final acaba na puberdade, quando a estatura final é atingida. “Essa aprovação é um grande marco para a comunidade como um todo. Até então, não havia nenhuma opção terapêutica para tratar a acondroplasia. Estamos falando de um tratamento que pode mudar o curso natural da doença e trazer mais qualidade de vida para o paciente”, explica o Dr. Paulo Collett-Solberg, da Universidade Estadual do Rio de Janeiro (UERJ).
O pedido de registro ocorreu com base nos resultados de um estudo clínico de Fase 3 randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, que avaliou a eficácia e a segurança do medicamento. Este anúncio, por sua vez, aconteceu em novembro de 2019 com segurança e eficácia de longo prazo de estudos de extensão da Fase 2 e Fase 3, ainda em andamento.
Eventos adversos
O medicamento foi, no geral, bem tolerado nas doses testadas. Os Eventos Adversos (EAs) mais comumente relacionados ao tratamento foram reações no local de injeção (ISRs) e hipotensão – popularmente conhecida como pressão baixa – assintomática. Todas as reações foram leves e transitórias. Os eventos de hipotensão foram leves e solucionados sem intervenção médica, sendo a maioria assintomática.
Sobre a acondroplasia
Decorrente de mutações no gene FGFR3, a acondroplasia é a principal causa de displasia óssea que leva à baixa estatura desproporcional. Como implica em alterações no desenvolvimento da cartilagem das placas de crescimento, o quadro resulta em baixa estatura. Em média, os homens têm 1,31 m de altura, enquanto as mulheres possuem 1,24 m. Além disso, é comum o encurtamento de pernas e braços, cabeça e testa são proeminentes e há uma desproporção corporal de limitações físicas visíveis já no nascimento.
O desenvolvimento motor é mais lento, devido aos membros e pescoço curtos e macrocefalia. A hipoplasia da face média em combinação com hipertrofia da adenóide e das amígdalas pode levar a apneia obstrutiva do sono. A otite média crônica é comum também nesse grupo de pacientes, assim como a perda auditiva. Já as estenoses espinhal e lombar, com déficits neurológicos, são mais frequentes na idade adulta, tal como doença cardiovascular. A obesidade também é comum.
Sobre a BioMarin
A BioMarin é uma empresa global de biotecnologia que desenvolve e comercializa terapias inovadoras para doenças genéticas raras, graves e com risco de vida. O portfólio da empresa consiste em seis produtos comercializados em todo o mundo, e vários candidatos a produtos em fase de testes clínicos ou pré-clínicos. No Brasil, a empresa comercializa quatro produtos para doenças raras.
