Acordo prevê mais de 33,4 mil doses do medicamento usado por crianças e adolescentes com acondroplasia; pacientes enfrentavam desabastecimento mesmo com decisão judicial favorável
A BioMarin e o Ministério da Saúde assinaram um novo contrato para a compra de Voxzogo (vosorotida), medicamento utilizado por crianças e adolescentes com acondroplasia – o tipo mais comum de nanismo. Este é o quarto contrato firmado entre a farmacêutica e o governo federal. O novo acordo prevê a aquisição de 33.480 doses, sendo 1.390 doses de 0,4 mg; 21.980 doses de 0,56 mg e 10.110 doses de 1,2 mg. O documento estabelece prazo de entrega de no máximo 30 dias para a primeira remessa ao Ministério da Saúde.
A medicação é indicada para pacientes enquanto as placas de crescimento ainda estão abertas e, atualmente, dezenas de crianças em todo o país enfrentam falta do medicamento, mesmo com decisões judiciais favoráveis. A falta ocorre porque não havia estoque disponível no Ministério da Saúde para cumprimento das ordens judiciais.
Alívio após desabastecimento
A última compra havia sido realizada em agosto de 2025. Na ocasião, no dia 18 de agosto, foi assinado o terceiro contrato com a BioMarin – o contrato 228/2025, no valor total de R$ 420 milhões – para a aquisição de mais de 142,2 mil ampolas nas três dosagens. Como a medicação é de alto custo e não está incorporada no Sistema Único de Saúde (SUS), as famílias precisam recorrer à Justiça para conseguir o acesso.
Incorporação negada no SUS
O Ministério da Saúde decidiu pela não incorporação do Vosoritida (popularmente conhecido como Voxzogo) no Sistema Único de Saúde (SUS) no dia 3 de julho de 2026. A decisão foi publicada no Diário Oficial da União (DOU) assinada por Eduardo Jorge Valadares Oliveira, secretário adjunto de Ciência, Tecnologia e Inovação em Saúde. A análise veio após reunião final da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) com parecer desfavorável pela incorporação alegando, principalmente, o alto custo da medicação, apesar de um relatório amplo que comprova sua eficácia e eficiência.
Logo em seguida, a BioMarin apresentou recurso administrativo visando à revisão dessa decisão, em defesa da viabilização e ampliação do acesso ao tratamento para os pacientes elegíveis, que também foi negado. A decisão (Despacho GM/MS nº 87/2026) foi publicada no Diário Oficial da União no dia 24 de setembro e encerrou o recurso administrativo do laboratório.
O medicamento, indicado para crianças e adolescentes com acondroplasia (o tipo mais comum de nanismo), passou por análise inicial em fevereiro e, na sequência, foi submetido a consulta pública que registrou 14.266 contribuições — a terceira maior votação envolvendo medicamentos na história do órgão. O Voxzogo é usado em em crianças e adolescentes com acondroplasia durante o tempo em que as placas de crescimento ainda estão abertas e além de crescimento, tem mudado o curso da doença com diminuição de comorbidades como problemas respiratórios e garantindo maior autonomia.
Histórico de contratos
O primeiro contrato de compra de Voxzogo pelo Ministério da Saúde ocorreu em junho de 2023. Na época, 103 crianças usavam a medicação no país e o acordo previa o repasse de 77.760 frascos divididos em quatro lotes.
O segundo contrato foi firmado em setembro de 2024, com a compra de 100.440 doses – 16.920 de 0,4 mg; 68.400 de 0,56 mg e 15.120 de 1,2 mg. Naquela época, o número de pacientes já havia saltado para 250 crianças e adolescentes em tratamento no Brasil.
O terceiro contrato, de agosto de 2025, foi o maior até então, com mais de 142,2 mil ampolas.
Agora, o quarto contrato busca reabastecer os estoques do Ministério e atender às novas demandas judiciais.
O que é o Voxzogo?
Liberado pela Anvisa em novembro de 2021 e aplicado pela primeira vez no Brasil no início de 2022, o Voxzogo é indicado para o tratamento da acondroplasia. Desde setembro de 2023, a Anvisa ampliou a bula e liberou o uso para bebês a partir de 6 meses de idade até o fechamento das placas de crescimento.
O medicamento estimula o crescimento e atua na diminuição das complicações causadas pela displasia. Quando foi aprovado no Brasil, já havia sido liberado pelas duas principais agências reguladoras do mundo: a americana Food and Drug Administration (FDA) e a europeia European Medicines Agency (EMA).
A acondroplasia é decorrente de mutações no gene FGFR3 e é a causa mais comum de displasia óssea que leva à baixa estatura desproporcional. Em média, os homens com a condição têm 1,31 m e as mulheres 1,24 m, além de encurtamento de pernas e braços e desproporção corporal. A condição pode estar associada a atraso no desenvolvimento motor, apneia obstrutiva do sono, otite média crônica, perda auditiva, estenose espinhal e obesidade, entre outras complicações.
