Encontro foi promovido pela BridgeBio, empresa biofarmacêutica focada em doenças genéticas
Na última sexta-feira (25/07), o Instituto Nacional de Nanismo (INN) participou da primeira reunião do Conselho Consultivo de Defesa do Paciente da América Latina, em Buenos Aires. Essa iniciativa foi promovida pela BridgeBio Pharma, companhia biofarmacêutica dedicada a doenças genéticas raras.
O encontro reuniu as associações mais antigas de pacientes com acondroplasia do continente: De la Cabeza al Cielo (México), Pequeñas Personas Latinas (Colômbia), Acondro.cl (Chile), AcondroSer e Aconar (Argentina), além de INN e Annabra, representantes do Brasil. O objetivo do encontro foi formar um conselho permanente de associações latino-americanas, capaz de mapear e compartilhar as ações em curso em cada país.
A troca revelou que os desafios enfrentados pelas famílias são notavelmente semelhantes em toda a região. Alguns exemplos dessas similaridades que atravessam a América Latina são a escassez de especialistas na área da saúde, a dificuldade ainda maior de acesso a cuidados médicos para famílias que vivem longe dos grandes centros urbanos, o capacitismo recorrente, que atinge diretamente a saúde mental de pacientes e familiares, e o peso da judicialização para acesso a tratamentos, que penaliza sobretudo as famílias em situação de maior vulnerabilidade socioeconômica.
No encontro, foram reforçadas as informações publicadas no estudo de Fase 3 do medicamento em desenvolvimento pela BridgeBio, o Infigratinib. O produto ainda não possui autorização de nenhuma agência regulatória pelo mundo.
“Foi uma excelente oportunidade para trocar com países que enfrentam desafios muito similares e entender quais caminhos cada associação tem buscado para atender a comunidade. Também é importante para que tenhamos força para pedir à indústria que deverá entrar brevemente no mercado que olhe para as associações, as ações que nós fazemos e que valorizem esse trabalho e sejam nossos parceiros para que possamos entregar mais e melhor para as pessoas com nanismo”, completou Juliana Yamin, presidente do INN.
O que já se sabe sobre o infigratinib
O infigratinib é administrado por via oral e atua diretamente sobre o FGFR3, receptor cuja mutação causa a acondroplasia, buscando inibir sua hiperatividade na origem. Segundo o estudo, conduzido pela BridgeBio com crianças vivendo com a condição, o medicamento produziu o maior aumento na velocidade de crescimento anual já registrado em um ensaio de Fase 3 para acondroplasia.
Pela primeira vez em um estudo controlado por placebo, também houve melhora mensurável na proporcionalidade corporal e na envergadura dos braços. Em segurança, não houve interrupções de tratamento nem eventos adversos graves relacionados ao remédio; os efeitos colaterais foram leves e transitórios. A BridgeBio informou que pretende solicitar aprovação regulatória à Food and Drugs Administration (FDA), nos Estados Unidos, ainda no terceiro trimestre de 2026, com lançamento previsto para o início de 2027, e submissão à Agência Europeia de Medicamentos (EMA), na Europa, no segundo semestre deste ano.
