Após reunião desta quinta-feira (18), relatório final será encaminhado ao Ministério da Saúde que decide, ou não, pela incorporação da medicação no Sistema Único de Saúde
A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) realiza nesta quinta-feira (18) a reunião final para decidir se recomenda a incorporação do Voxzogo ao SUS. O medicamento, indicado para crianças e adolescentes com acondroplasia (o tipo mais comum de nanismo), passou por análise inicial em fevereiro e, na sequência, foi submetido a consulta pública que registrou 14.266 contribuições — a terceira maior votação envolvendo medicamentos na história do órgão.
Com relatório final e dados já compilados, a reunião contará com a participação de Juliana Yamin, presidente do Instituto Nacional de Nanismo. Após a posição da Conitec, a decisão cabe ao Ministério da Saúde. Entidades e famílias defendem que o acesso ao Voxzogo não se trata de estética, mas de qualidade de vida, com impactos na coluna, respiração, mobilidade e consequências na vida adulta.
“Estamos muito otimistas, acreditando que essa medicação será incorporada ao SUS garantindo qualidade de vida para as próximas gerações de crianças e adolescentes com acondroplasia. É importante demais para nossa comunidade e nossa luta tem sido intensa. Na consulta pública batemos recorde com mais de 14 mil avaliações e se tornou a 3ª maior da história da Conitec no quesito medicamentos. Podemos mudar o futuro das nossas crianças e os benefícios vão muito além da estética”, completa Juliana.
O medicamento é usado em em crianças e adolescentes com acondroplasia durante o tempo em que as placas de crescimento ainda estão abertas e além de crescimento, tem mudado o curso da doença com diminuição de comorbidades como problemas respiratórios e garantindo maior autonomia. Seu valor de tratamento, entretanto, ultrapassa R$ 1 milhão anual. Atualmente mais de 450 crianças estão em utilização, mas o acesso é apenas por meio de decisões judiciais.
Uma pesquisa de meta análise, conduzida por médicos brasileiros, realizada com quase 700 crianças do mundo todo, já mostrou resultados como aumento médio de 1,82 cm por ano na velocidade de crescimento. Mas a presidente do INN, Juliana Yamin explica que muito além dos centímetros, é importante analisar todo o quadro da doença. Ela explica que 80% das crianças com acondroplasia nascem em famílias sem histórico genético com a doença. Dessa forma, qualquer casal pode ter filhos com acondroplasia. “Esse medicamento não trata apenas de centímetros. Não estamos falando de estética, mas de funcionalidade que traz autonomia. Afinal, não poder fazer a própria higiene íntima, por exemplo, como muitas dessas pessoas sofrem, é questão de dignidade”.
Votação histórica
A votação, que ultrapassou os 14 mil votos, deixou a consulta pública em 3º lugar na história do país envolvendo uma medicação. Os dois primeiros lugares são ocupados pela votação da medicação Spinraza (nusinersena) indicado para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q, uma doença genética rara e progressiva. Na ocasião, entretanto, a votação não era feita por meio do gov.br e não necessitava de login, o que torna hoje a contribuição mais complexa.
“Nós fizemos história e tivemos muita gente nos apoiando, votando, divulgado. Artistas, famílias, influenciadores, políticos, profissionais da saúde, advogados, adultos com nanismo que deixaram suas contribuições em primeira pessoa, relatando todas as dificuldades que eles enfrentam diariamente. Estamos imensamente gratos e, claro, ansiosos por essa análise”, finaliza Yamin.
O que é a Conitec?
A Conitec é um órgão colegiado de caráter permanente do Ministério da Saúde. Sua função é auxiliar na definição de medicamentos e tecnologias que serão disponibilizados pelo Sistema Único de Saúde (SUS). É responsável por avaliar evidências científicas sobre eficácia, efetividade, segurança da medicação ou produto e avaliar evidências científicas sobre eficácia, efetividade, segurança e impacto econômico das tecnologias em saúde. O órgão também analisa a viabilidade financeira comparada a outras medicações já disponíveis. No caso da acondroplasia, entretanto, não há outra medicação aprovada para a condição – não apenas no Brasil, mas em nenhum outro lugar do mundo.
O que é o Voxzogo?
Liberado pela Anvisa em novembro de 2021, o Voxzogo é um medicamento para crianças e adolescentes com acondroplasia, o tipo mais comum de nanismo. Desde setembro de 2023, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) alterou a bula do medicamento e liberou o uso para bebês a partir de 6 meses até o fechamento das placas de crescimento. O remédio foi aplicado pela primeira vez no Brasil no início de 2022 e estimula o crescimento, além de diminuir as complicações causadas pela deficiência.
Quando o medicamento foi aprovado no Brasil, as duas principais agências reguladoras do mundo já haviam liberado a utilização: a Agência Americana – Food and Drug Administration (FDA) e a Agência Europeia de Medicamentos – European Medicines Agency (EMA). Como a droga ainda não integra o Sistema Único de Saúde (SUS), as famílias têm recorrido à Justiça para garantir o acesso.
Sobre a acondroplasia
Decorrente de mutações no gene FGFR3, a acondroplasia é a causa mais comum de displasia óssea que leva à baixa estatura desproporcional. Como implica em alterações no desenvolvimento da cartilagem das placas de crescimento, o quadro resulta em baixa estatura. Em média, os homens têm 1,31 m de altura, enquanto as mulheres possuem 1,24 m. Além disso, é comum o encurtamento de pernas e braços, cabeça e testa são proeminentes e há uma desproporção corporal de limitações físicas visíveis já no nascimento.
O desenvolvimento motor é mais lento devido aos membros e pescoço curtos e macrocefalia. A hipoplasia da face média em combinação com hipertrofia da adenóide e das amígdalas pode levar a apneia obstrutiva do sono. A otite média crônica é comum também nesse grupo de pacientes, assim como a perda auditiva. Já a estenose espinhal e lombar, com déficits neurológicos, são mais frequentes na idade adulta, tal como as doenças cardiovasculares. A obesidade também é comum.
