Geneticista clínico concedeu entrevista para o INN e destacou a importância da ampliação de pesquisas sobre displasia óssea e a busca por outras formas de tratamento
Atualmente, cerca de 250 crianças e adolescentes no Brasil fazem uso do Voxzogo, um medicamento indicado para pacientes com acondroplasia, o tipo mais comum de nanismo. O acesso ao remédio ainda é uma luta vencida quando a Justiça determina. O professor e geneticista clínico Ravi Savarirayan, líder do Grupo de Terapias Moleculares no Murdoch Children’s Research Institute, participou de uma entrevista com o líder do movimento Somos Todos Gigantes, Gabriel Yamin, e ressaltou a necessidade de democratização de um medicamento tão importante. Ravi foi o principal pesquisador do Voxzogo e defende ampliação de estudos para que novos tratamentos também sejam disponibilizados.
“O meu interesse pela displasia óssea surgiu há 30 anos quando iniciei minha carreira como médico. Tive muitos pacientes com essa condição e eu queria ajudá-los. Precisamos de mais pessoas apaixonadas e que tenham uma boa relação com empresas farmacêuticas. (…) É ruim ter leis diferentes para cada país. O que precisamos fazer é trabalhar juntos. Os países precisam ter organizações como o INN para serem representantes desses pacientes. E assim teremos a certeza de que quando esses medicamentos forem lançados, qualquer família pode ter acesso”, disse o professor durante a Pharmachon, uma conferência internacional sobre acondroplasia e outras displasias esqueléticas que foi realizada em Chicago.
Liberado pela Anvisa em novembro de 2021, o Voxzogo estimula o crescimento, além de reduzir as chances de síndrome de morte súbita infantil, apneia do sono e necessidade de cirurgia. O remédio foi aplicado pela primeira vez no Brasil no início de 2022 e desde setembro de 2023, a Anvisa libera o uso para bebês a partir de 6 meses até o fechamento das placas de crescimento.
Quando o medicamento foi aprovado no Brasil, as duas principais agências reguladoras do mundo já haviam liberado a utilização: a Agência Americana – Food and Drug Administration (FDA) e a Agência Europeia de Medicamentos – European Medicines Agency (EMA). O custo anual, entretanto, é de R$ 1,032 milhões e, como a droga ainda não integra o Sistema Único de Saúde (SUS), as famílias têm recorrido à Justiça para garantir o acesso.
Ravi Savarirayan que foi o principal investigador mundial no estudo do vosoritide – conhecido comercialmente como Voxzogo – para o tratamento da acondroplasia, defende que as empresas farmacêuticas tenham responsabilidade social. “Temos que pressionar essas empresas. Se estão ganhando muito dinheiro em um país, elas podem ajudar outro país que não seja tão rico. Temos a oportunidade de realizar diversos testes que podem proporcionar uma melhora de vida a esses pacientes. Tivemos muitos avanços nos últimos 15 anos, mas ainda temos um longo caminho”, afirmou.
Ele ainda deixou um recado para a comunidade médica para que os profissionais da saúde busquem informações sobre novos recursos genéticos e novas formas de traçar diagnóstico e desenvolver tratamento. “Não há nada mais inspirador do que quando você consegue trazer um tratamento para seus pacientes porque é isso que eles querem e precisam”, finalizou.
Confira a entrevista na íntegra:
