Ensaio clínico foi publicado no New England Journal of Medicine (NEJM) – uma das publicações científicas mais respeitadas do mundo.
A comunidade internacional de acondroplasia recebeu, em 28 de junho de 2026, uma notícia importante: os resultados do estudo PROPEL 3, um ensaio clínico de Fase 3 com o medicamento oral infigratinib, foram publicados no New England Journal of Medicine (NEJM) — uma das publicações científicas mais respeitadas do mundo. É a primeira vez que um estudo de Fase 3 em acondroplasia ganha as páginas dessa revista.
O que é o infigratinib?
Diferente do vosoritida — que já conhecemos bem por aqui —, o infigratinib é uma molécula administrada por via oral (não por injeção) e atua diretamente sobre o FGFR3, o receptor cuja mutação causa a acondroplasia. A proposta é inibir a hiperatividade desse receptor na origem, e não apenas nos efeitos que ela provoca no crescimento ósseo.
O que os dados mostraram
O estudo, conduzido pela farmacêutica americana BridgeBio com crianças vivendo com acondroplasia, apontou:
- Aumento na velocidade de crescimento anual significativamente maior do que o placebo — o maior resultado já registrado em um estudo de Fase 3 nessa condição.
- Melhora no escore de estatura das crianças tratadas, com significância estatística.
- Pela primeira vez em um estudo controlado por placebo, melhora real na proporcionalidade corporal — ou seja, no equilíbrio entre o tamanho dos membros e do tronco, uma das marcas características da acondroplasia.
- Melhora também na envergadura dos braços.
- Quanto à segurança, o medicamento foi bem tolerado: não houve interrupções de tratamento nem eventos adversos graves relacionados ao remédio. Os efeitos colaterais registrados foram leves e transitórios.
E agora?
A farmacêutica informou que pretende solicitar aprovação regulatória nos Estados Unidos (FDA) ainda no terceiro trimestre de 2026, com lançamento previsto para o início de 2027, e pedido de aprovação na Europa (EMA) na segunda metade deste ano.
Por que isso importa para nós
Esse anúncio não tem relação com o processo de incorporação do vosoritida no SUS, que segue seu próprio caminho. Mas é uma notícia que mostra algo fundamental: o campo científico da acondroplasia está em movimento acelerado pelo mundo. Novas moléculas, novos mecanismos de ação, novas esperanças estão surgindo — e cada avanço, em qualquer parte do mundo, fortalece a causa de todos nós: o direito de crianças com displasias ósseas crescerem com saúde, autonomia e dignidade.
O Instituto Nacional de Nanismo continuará acompanhando de perto os avanços científicos internacionais e mantendo nossa comunidade informada, com responsabilidade e clareza.
Fonte: comunicado oficial da BridgeBio Pharma, publicado em 28 de junho de 2026, com dados do estudo PROPEL 3 publicados no New England Journal of Medicine.
