Voxzogo é liberado no Brasil para crianças a partir de 6 meses

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) alterou a bula do medicamento Voxzogo no Brasil e agora, o medicamento que era utilizado por crianças e adolescentes com acondropladia (o tipo mais comum de nanismo) a partir de 2 anos até o fechamento das placas de crescimento, está liberado para bebês a partir de 6 meses. O anúncio foi feito nesta segunda-feira (25.09) e publicado no site da Anvisa. 

Liberado pela Anvisa em novembro de 2020, o medicamento foi aplicado pela primeira vez no Brasil no início de 2022. Em todo o Brasil, já são pelo menos 164 pacientes, segundo dados atualizados da BioMarin no final de agosto passado. O laboratório responsável é pelo remédio que estimula o crescimento e pode diminuir as complicações causadas pela deficiência.

Quando o medicamento foi aprovado no Brasil, as duas principais agências reguladoras do mundo já haviam liberado a utilização: a Agência Americana – Food and Drug Administration (FDA) e a Agência Europeia de Medicamentos – European Medicines Agency (EMA). O custo anual, entretanto, é de R$ 1,032 milhões e, como a droga ainda não integra o Sistema Único de Saúde (SUS), as famílias têm recorrido à Justiça para garantir o acesso.

“A acondroplasia é muito mais complexa que apenas a altura e a lista de comorbidades é extensa. Estamos presenciando o avanço da ciência e vendo nossas crianças e adolescentes ganharem qualidade de vida. Recebemos a notícia com muita felicidade e sabemos que, apesar de o processo judicial ser longo, é hora de as famílias começarem a organizar a documentação e os laudos. Além dos advogados particulares, também é possível judicializar o processo por meio da Defensoria Pública”, completou a presidente do Instituto Nacional de Nanismo (INN), Juliana Yamin.

Sobre a acondroplasia

Decorrente de mutações no gene FGFR3, a acondroplasia é a causa mais comum de displasia óssea que leva à baixa estatura desproporcional. Como implica em alterações no desenvolvimento da cartilagem das placas de crescimento, o quadro resulta em baixa estatura. Em média, os homens têm 1,31 m de altura, enquanto as mulheres possuem 1,24 m. Além disso, é comum o encurtamento de pernas e braços, cabeça e testa são proeminentes e há uma desproporção corporal de limitações físicas visíveis já no nascimento.

O desenvolvimento motor é mais lento devido aos membros e pescoço curtos e macrocefalia. A hipoplasia da face média em combinação com hipertrofia da adenóide e das amígdalas pode levar a apneia obstrutiva do sono. A otite média crônica é comum também nesse grupo de pacientes, assim como a perda auditiva. Já a estenose espinhal e lombar, com déficits neurológicos, são mais frequentes na idade adulta, tal como as doenças cardiovasculares. A obesidade também é comum.

Alta demanda e atrasos previstos 

A BioMarin emitiu um comunicado em junho passado, afirmando que devido à alta demanda mundial pelo medicamento, pode haver atrasos no fornecimento. O documento explica também que os novos pedidos serão analisados de forma individual e que a prioridade agora é assegurar a continuidade da terapia de pacientes já em tratamento. 

O último contrato com o Ministério da Saúde (MS) foi firmado também em junho e previa o repasse de 77.760 frascos. A previsão, segundo a farmacêutica, era entregar quatro lotes, sendo o primeiro em julho. Outros três lotes estavam previstos para setembro e dezembro de 2023 e março de 2024.