Bella, de 2 anos, mora em Curitiba e tem acondroplasia, o tipo mais comum de nanismo. Remédio foi fornecido pela União após decisão da Justiça e lote a ser recolhido tem custo estimado em R$ 400 mil
Uma decisão inusitada assustou famílias de crianças e adolescentes com nanismo em todo o país neste mês de dezembro. Em Curitiba, no Paraná, a Justiça Federal solicitou a devolução de mais de 100 doses de Voxzogo, medicação utilizada em crianças e adolescentes com acondroplasia, o tipo mais comum de nanismo. O remédio, que não está incorporado no Sistema Único de Saúde (SUS), é fornecido atualmente para mais de 400 pacientes no Brasil por meio de decisões judiciais. Muitos deles já tiveram fornecimento interrompido, mas é a primeira notícia na comunidade de pedido de devolução de doses. A paciente, Bella Dybax, de 2 anos, utiliza a medicação há 1 ano e 4 meses e já possui crescimento similar a de uma criança sem a condição, com relatórios médicos que comprovam os benefícios do medicamento e a diminuição de comorbidades, bem como ganho de independência.
Pelas regras definidas pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) – RDC 54/2013 e 430/2020, não pode haver quebra de cadeia de custódia sanitária e os itens possuem fluxo registrado e individualizado. Isso significa que, uma vez repassado a um paciente, a medicação torna-se de uso exclusivo, não podendo ser transferida. A norma 430/2020 explica, por exemplo, que se a cadeia de custódia for interrompida, a medicação não pode voltar ao circuito terapêutico. Levando em conta as normativas da Anvisa, a medicação recolhida não poderia ser transferida a outra criança.
No caso do Voxzogo, é preciso que o armazenamento seja feito a temperaturas específicas e ainda que essa medicação fosse repassada a outra pessoa, seria necessária uma investigação cautelosa para garantir que foi acondicionada de forma correta. Do contrário, precisaria ser incinerada.
Presidente do Instituto Nacional de Nanismo, Juliana Yamin afirma que muitas famílias estão sofrendo com decisões judiciais arbitrárias e desprovidas de conhecimento específico e aprofundado sobre o assunto: seja sobre a doença ou sobre o tratamento e seus benefícios. “A Bella é uma das muitas crianças prejudicadas por juízes e desembargadores que, atolados por suas demandas, sequer procuram entender o que estão arbitrando. Retiram um direito constitucional de crianças que têm uma janela de oportunidade muito pequena para se beneficiarem do tratamento”, completa.
Diagnóstico e tratamento
Camila Dybax, de 27 anos, é professora em Curitiba (PR) e mãe da Bella Dybax, de 2 anos. Ela conta que o diagnóstico veio um mês antes do nascimento da filha. Em uma ultrassom de rotina, descobriram que os ossos longos da perna não haviam crescido. Começaram a investigar e descobriram que a cabeça estava grande e que os braços e pernas eram curtos. A suspeita era de acondroplasia. Assim que Bella nasceu foi realizado um exame genético. O resultado veio quando a menina tinha três meses.
Em maio de 2024 a família deu entrada no processo do Voxzogo e por intermediação do Instituto Amor e Carinho (IAC), de São Paulo, centro especializado em genética, doenças raras, agudas e crônicas, ganharam na Justiça o direito ao medicamento, que a criança utiliza desde julho de 2024. A garotinha faz uso do remédio há 1 ano e 4 meses. “Em março deste ano ficamos sem medicação porque o lote não chegou em nossa casa. Depois de um mês e meio descobrimos que havia sido entregue no Hospital Pequeno Príncipe, aqui em Curitiba. Depois disso a medicação foi entregue lá outras duas vezes”, explica a mãe.
Bella passou por cirurgias de amígdala, adenóide e precisou colocar um dreno no ouvido. Mas com a medicação, a professora conta que a filha ganhou autonomia, conseguiu andar no tempo certo, se alimentar sozinha, segurar a mamadeira, subir nas coisas, agachar, subir a escada. Ganhos diferentes de outras crianças com o diagnóstico e que não fizeram uso da medicação na mesma faixa etária. “Também passamos a ir menos à emergência e fazer menos uso de antibióticos. Melhorou a lordose, apneia, conseguiu desenvolver a fala e não teve compressão de medula espinhal/forame magno”, completa.
No dia 3 de dezembro, Bella recebeu um relatório médico com todos os ganhos adquiridos por conta da medicação. Um dia depois, entretanto, receberam a notícia de que além de suspender o recebimento da medicação, a família teria que devolver os remédios que estão em sua casa. “Foi desesperador. Não achávamos que isso pudesse acontecer e o sentimento foi de injustiça”, argumenta Camila.
Quando completou 4 meses de tratamento com o Voxzogo, o relatório médico evolutivo apresentou um crescimento de 15 cm/ano, ritmo considerado normal para uma criança sem acondroplasia. Com 8 meses de tratamento, o ritmo foi de 13,5 cm/ano, ainda considerado normal para uma criança sem nanismo. Os documentos foram emitidos pelo Hospital das Clínicas, vinculado à Universidade Federal do Paraná (UFPR).
Pedido de informações e suspensão da medicação
Nos meses de setembro a novembro de 2025, o Supremo Tribunal Federal solicitou informações à família sobre os resultados da medicação. Os documentos foram enviados e foi solicitado também o envio de uma foto da medicação mostrando como está armazenada. “Mandamos foto da geladeira e a justiça enviou a decisão suspendendo a medicação, alegando que desde 2022 não há estudos comprovando a eficácia a partir de 24 meses de uso, que não tem avaliação da Conitec”, completa a mãe da Bella.
Muito mais que centímetros
Integrante da Comissão de Direito do Instituto Nacional de Nanismo (INN), Susy Brandão explica que com o alto custo, as famílias precisam recorrer à Justiça e só conseguem o acesso ao medicamento desta forma. “Com a medicação, durante um ano, a Bella cresceu 14 centímetros e crianças que não usam o Voxzogo passam, muitas vezes, meses sem crescer nenhum centímetro. Ela deixou de sentir dores nas pernas, passou a dormir à noite e respirar sem o risco de apneia que pode levar à morte. As pernas desentortaram e o fêmur cresceu 5 centímetros”, explica a mãe, Camila.
Susy ressalta que muitos adultos com nanismo não conseguem sequer fazer a higiene pessoal devido à desproporção dos membros. “Adultos enfrentam dificuldades para subir em um ônibus, não conseguem acionar botões em um elevador, subir degraus altos, usar banheiros em locais públicos. São excluídos de uma vida. Até pouco tempo tínhamos uma comunidade que vivia escondida em casa, com medo de ser ridicularizada. Agora, a ciência avançou, mas a cura das comorbidades está trancada atrás de um cifrão de sete dígitos. Cada ano que o governo nega o Voxzogo a uma criança ou adolescente, está selando um futuro de cirurgias de coluna, dores crônicas e perda de autonomia que vão custar muito mais caro ao Estado a longo prazo”, finaliza.
Bella nas sessões de fisioterapia
Uma resposta
Como sempre, matérias excelentes e cheias de informação! Obrigada INN!!!