Infigratinib, produzido pela farmacêutica BridgeBio, recebeu a designação de terapia inovadora, o que pode agilizar o desenvolvimento da medicação
A Agência Federal do Departamento de Saúde dos Estados Unidos – U.S. Food and Drug Administration (FDA) – concedeu a designação de terapia inovadora para Infigratinib oral, uma nova opção de medicamento para acondroplasia que está na fase 2 de pesquisa. A medicação é produzida pela farmacêutica BridgeBio e um dos pesquisadores é Ravi Savarirayan, que também esteve à frente das pesquisas do Voxzogo, produzido e comercializado pela BioMarin e, hoje, única medicação disponível no mercado.
Em comunicado oficial divulgado nesta terça-feira (17/09), a QED, uma empresa afiliada da BridgeBio, explicou que o FDA – que atua de forma similar à Anvisa no Brasil – concedeu o título de ‘Design de Terapia Inovadora’, que tem como objetivo agilizar a revisão regulatória e o desenvolvimento de medicamentos que atendam a critérios rigorosos, como a apresentação de evidências clínicas preliminares de que a medicação pode ser substancialmente mais eficaz do que outras terapias disponíveis. Esta é a primeira vez que esta designação é concedida a um medicamento experimental para acondroplasia.
Em agosto de 2024, os dados do PROPEL 2 (estudo de Fase 2) de 12 e 18 meses foram compartilhados com a comunidade, sugerindo melhorias na proporcionalidade corporal e um aumento sustentado na altura ao longo do tempo. Se aprovado, o medicamento pode ser uma nova opção para crianças e adolescentes com acondroplasia pelo mundo. É importante ressaltar que, após a liberação final nos EUA, cada país precisa ter a aprovação pela sua agência reguladora. Ainda não foram divulgadas estimativas de preço para comercialização do remédio.
“Receber a Designação de Terapia Inovadora marca um passo importante para oferecer potencialmente a primeira opção terapêutica oral mais prontamente para as famílias. Com uma gama mais ampla de terapias disponíveis, as famílias têm o poder de escolher a opção que melhor apoia a sua jornada de cuidados de saúde. Embora muitos indivíduos levem vidas ricas e significativas com acondroplasia, a condição pode afetar certos aspectos da qualidade de vida relacionados à saúde. Esta designação poderia acelerar o acesso a uma terapia oral que tem o potencial de ajudar os indivíduos a levar uma vida com maior confiança e melhor funcionalidade”, diz o comunicado.
Confira aqui o comunicado oficial
Para acessar os resultados da fase 2 da pesquisa, clique aqui
