A farmacêutica Pfizer interrompeu o desenvolvimento do medicamento Recifercept, que tinha como objetivo tratamento de acondroplasia, o tipo mais comum de nanismo. O medicamento estava em fase 2 de desenvolvimento e a ideia era que a molécula se ligasse ao fator de crescimento de fibroblastos para reduzir a sinalização do gene FGFR3.
Em um comunicado, a Pfizer afirmou que a decisão foi tomada porque houve a conclusão de que o medicamento não cumpriria o que foi esperado no início da pesquisa, mas ressaltou que não houve problemas com a segurança. A farmacêutica também se solidarizou com as famílias que participaram dos estudos, bem como com todas as outras que tinham esperança na terapia.
Confira o comunicado na íntegra:
“A Pfizer partilhou a sua decisão de descontinuar o desenvolvimento de Recifercept para o tratamento da acondroplasia. A decisão surge após a conclusão de uma análise provisória planeada do seu estudo clínico de Fase II, que mostrou que este não cumpriria o seu desfecho primário. É importante notar que o estudo não foi interrompido por razões de segurança. Além disso, o estudo de história natural de acondroplasia será interrompido. Para mais informações, por favor visite ClinicalTrials.gov.
Sabemos que esta notícia irá desiludir profundamente as muitas famílias que lidam com a acondroplasia e que participaram nos estudos, bem como todas as famílias que tinham esperança no impacto desta terapia.
A seu tempo, a Pfizer pretende partilhar dados deste estudo com a comunidade científica, contribuindo para o corpo de conhecimento, a fim de ajudar no desenvolvimento de novas terapias. A comunidade de acondroplasia tem fornecido um compromisso inabalável com estes estudos e com os esforços de investigação e desenvolvimento da Pfizer.
Agradecemos às pessoas com acondroplasia, famílias, organizações e investigadores que participaram neste ensaio, sem os quais esta investigação significativa não teria sido possível”.
Voxzogo
Atualmente, apenas um medicamento já é utilizado para o tratamento de crianças e adolescentes com acondroplasia no mundo. Comercialmente conhecido como Voxzogo, o medicamento foi aprovado no Brasil pela Anvisa em novembro de 2020 e utilizado pela primeira vez no país no início de 2022. Um ano depois, já é utilizado por 61 crianças, segundo dados atualizados pela BioMarin no final de fevereiro de 2023.
