Gigante americana de biotecnologia concluiu fase 3 de estudo e, segundo dados divulgados, substância é eficaz e segura. Próximo passo: aprovação para comercialização.
A BioMarin Pharmaceutical Inc. divulgou resultados finais positivos de seu estudo de fase 3 randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, que avaliou a eficácia e a segurança da vosoritide. A alteração ajustada ao placebo em relação à linha de base na velocidade de crescimento após um ano de tratamento com vosoritide, o endpoint primário, foi de 1,6 cm / ano (p <0,0001). O comunicado foi publicado no site da empresa (leia aqui).
Durante um ano, foram acompanhadas 121 crianças e adolescentes com idades entre 5 e 14 anos acometidas por acondroplasia, o tipo mais comum de nanismo. A vosoritide é uma versão sintética de uma enzima naturalmente presente em humanos chamada peptídeo natriurético tipo C (CNP). “Esse é um marco que reforça nossa confiança no potencial da Vosoritide. O estudo com placebo demonstrou um forte aumento no crescimento da população estudada”, disse Hank Fuchs, presidente de Pesquisa e Desenvolvimento da BioMarin. “Esse estudo, somado aos benefícios de longo prazo observados na fase 2 da pesquisa, oferecem a esperança de um benefício sustentável às crianças com acondroplasia”, completou.
Segundo o comunicado, a vosoritide teve resultados consistentes e foi bem tolerada por toda a população acompanhada. Baseada no estudo, a BioMarin pretende iniciar, ainda no primeiro semestre de 2020, tratativas com as autoridades para obter autorização para, enfim, colocar o produto no mercado. Nos Estados Unidos, o órgão regulador é o Food and Drugs Administration (FDA).
O estudo
A fase 3 do estudo foi realizada com 121 crianças com a placa de crescimento (epifisária) abertas, o que representa aproximadamente 25% das pessoas com acondroplasia. Elas haviam passado por um estudo inicial de, no mínimo, seis meses, para determinar a velocidade de crescimento antes do início dos testes.
As crianças também foram divididas em dois grupos: um que usou a Vosoritide e outro que usou placebo. O objetivo foi comparar a velocidade de crescimento entre os dois grupos. Às que utilizaram a Vosoritide, foram ministrados 15 microgramas/kg por dia. Segundo o comunicado da empresa, os efeitos adversos foram leves e transitórios, sendo a substância bem tolerada pelos pacientes.
A notícia é animadora porque indica que a tão esperada reversão medicamentosa dos efeitos da acondroplasia está, enfim, bem próxima.
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